《生物技术制药》系统介绍了生物技术药物的核心理论、关键技术及最新应用，涵盖基因工程制药、细胞工程制药、酶工程制药、发酵工程制药、蛋白质工程制药等核心领域，并详细讲解治疗性抗体、细胞因子、重组蛋白激素、核酸药物及疫苗等生物技术药物的研发与生产。全书共十二章，各章设置思考题，便于自主学习，帮助学生掌握生物技术制药的基本原理和实际应用。
《生物技术制药》适用于生物制药、生物工程、生物技术及药学等相关专业的本科及研究生教学，也可作为教师与科研人员的教学参考书或科研工具书，以及为制药企业研发人员、生产人员提供技术指导。
第一章 绪论 001
第一节 生物技术制药的概念002
一、药物002
二、生物药物002
三、生物技术药物002
四、生物技术制药003
第二节 生物技术制药的研究内容及特点003
一、生物技术制药的研究内容003
二、生物技术制药的特点006
三、生物技术制药的发展历程007
第三节 生物技术制药的发展现状及前景008
思考题010
第二章 基因工程制药 011
第一节 基因工程与基因工程制药012
一、基因工程的定义012
二、基因工程制药的优点012
三、基因工程制药的基本过程013
第二节 基因工程制药的基本步骤014
一、目的基因的获得014
二、重组载体的构建018
三、目的基因在宿主中的表达025
四、基因工程菌的培养032
五、基因重组蛋白的分离纯化与鉴定037
第三节 基因工程药物生产的特殊性要求046
一、基因工程药物的质量控制046
二、基因工程药物临床前安全性评价的特殊性050
三、真核细胞表达制品的安全性问题052
四、基因工程药物稳定性研究的相关问题053
第四节 基因工程药物制造实例054
一、结构与性质054
二、制备工艺056
三、分离纯化057
四、质量要求057
五、研究现状058
思考题058
第三章 细胞工程制药 059
第一节 细胞工程与细胞工程制药060
一、细胞工程060
二、细胞工程制药061
第二节 动物细胞工程制药062
一、细胞融合与核移植技术062
二、动物细胞工程制药中的转基因与细胞培养技术063
三、动物细胞工程药物064
第三节 植物细胞工程制药067
一、植物细胞的特点067
二、植物细胞融合与核移植技术068
三、转基因植物药物技术069
四、植物细胞培养工程071
五、植物细胞工程药物072
思考题075
第四章 酶工程制药 076
第一节 酶与酶工程077
一、酶及酶催化特性077
二、酶工程077
第二节 酶的提取和分离纯化080
一、酶制备的基本原则080
二、酶分离纯化的一般程序080
三、酶的提取082
四、酶的分离纯化083
五、酶的浓缩和干燥084
第三节 酶和细胞的固定化084
一、固定化酶的制备085
二、固定化细胞的制备090
三、固定化酶和细胞的评价指标091
四、固定化酶和细胞的反应器092
第四节 酶工程制药的研究进展094
一、酶的化学修饰094
二、抗体酶098
三、模拟酶102
第五节 酶工程药物制造实例104
一、固定化酶法生产L-氨基酸105
二、固定化细胞法生产6-氨基青霉烷酸106
思考题108
第五章 发酵工程制药 109
第一节 发酵工程概述110
一、发酵与发酵工程的定义110
二、发酵工程的发展历史111
三、发酵工程的内容、发酵产品的类型和特点113
四、发酵方式115
五、发酵设备118
第二节 发酵工程制药的过程与控制121
一、发酵工程的基本过程121
二、发酵过程的影响因素及控制123
第三节 发酵工程药物制造实例132
一、青霉素发酵工艺133
二、发酵控制133
三、提取和精制134
思考题135
第六章 蛋白质工程制药 136
第一节 蛋白质工程制药概述137
一、蛋白质工程制药研究的核心内容和基本概念及方法137
二、改造蛋白质的一些方法139
第二节 蛋白质工程制药方法140
一、随机诱变140
二、体外重组140
三、蛋白质工程制药方法的常用目的143
第三节 蛋白质工程制药现状145
一、改善原有药物性能145
二、抗凝溶栓剂的蛋白质工程146
思考题148
第七章 治疗性抗体药物 149
第一节 抗体概述150
一、抗体的结构与功能150
二、免疫球蛋白的基因结构及其重排与表达153
三、抗体多样性的形成154
四、抗体药物的发展概况155
第二节 单克隆抗体及其制备157
一、单克隆抗体的概念157
二、Kohler 和Milstein 初次创建的杂交瘤技术157
三、单克隆抗体的制备原理157
四、单克隆抗体制备的过程158
第三节 基因工程抗体164
一、小分子抗体164
二、嵌合抗体与人源化抗体166
三、双特异性抗体171
四、抗体-药物偶联物172
五、抗体融合蛋白173
六、胞内抗体174
第四节 基因工程抗体药物的生产176
一、稳定细胞株构建176
二、抗体的表达180
三、抗体的纯化181
四、抗体药物的质控182
第五节 代表性单克隆抗体药物182
一、阿达木单抗182
二、贝伐珠单抗183
三、曲妥珠单抗184
思考题185
第八章 细胞因子类药物 186
第一节 干扰素187
一、干扰素的产生和种类187
二、干扰素的结构和性质187
三、干扰素的生物活性188
四、干扰素的生产制备189
第二节 白介素190
一、白介素的产生和种类190
二、白介素的结构和性质190
三、白介素的生物活性191
四、白介素的生产制备194
第三节 粒细胞集落刺激因子195
一、集落刺激因子的产生和种类195
二、集落刺激因子的结构和性质196
三、集落刺激因子的生物活性197
四、集落刺激因子的生产制备197
第四节 促红细胞生成素198
一、EPO 的产生和种类198
二、EPO 的结构和性质198
三、EPO 的生物活性198
四、EPO 药物的生产制备199
第五节 组织型纤溶酶原激活物199
一、t-PA 的产生和种类199
二、t-PA 的结构和性质200
三、t-PA 的生物活性200
四、组织型纤溶酶原激活物的生产制备200
思考题201
第九章 重组蛋白激素类药物 202
第一节 胰岛素203
一、胰岛素的结构与生物学特性203
二、胰岛素的作用机制205
三、重组人胰岛素的制备工艺205
四、生物技术与重组人胰岛素类似物案例207
第二节 生长激素208
一、人生长激素的结构与生物学特性209
二、人生长激素的作用机制210
三、重组人生长激素的制备工艺211
四、重组人生长激素适应证213
第三节 促性腺激素213
一、促卵泡激素（FSH） 的结构与性质213
二、重组促卵泡激素的制备工艺214
三、rhFSH 突变体的研究进展214
思考题215
第十章 生长因子类药物 216
第一节 生长因子概述217
一、细胞生长因子217
二、细胞生长因子药物受体217
第二节 生长因子的生物学功能与剂型218
一、表皮生长因子218
二、胰岛素样生长因子220
三、成纤维细胞生长因子220
第三节 重组人成纤维细胞生长因子221
一、aFGF 及FGFR 的结构和功能221
二、生物学功能224
三、基因工程表达aFGF 现状225
第四节 生长因子的剂型与应用225
一、生长因子的剂型225
二、生长因子的临床应用226
思考题227
第十一章 核酸类药物 228
第一节 核酸药物概述229
第二节 反义寡核苷酸药物的功能及应用230
一、作用机制与特点230
二、结构修饰231
三、反义寡核苷酸药物的制备232
四、药物传递系统和药动学特征233
五、反义寡核苷酸药物的药理作用与临床应用234
第三节 siRNA 药物的功能及应用236
一、作用机制236
二、作用特点237
三、siRNA 的制备238
四、siRNA 药物的递送系统239
五、siRNA 药物的药理作用与临床应用239
第四节 miRNA 药物的功能及应用240
一、miRNA 药物的种类240
二、miRNA 的生物合成241
三、miRNA 的基因沉默机制242
四、miRNA 药物的药理作用与临床应用243
思考题244
第十二章 疫苗 245
第一节 概述246
一、疫苗的概念246
二、疫苗技术的发展简史246
第二节 疫苗的组成和类型248
一、疫苗的组成248
二、疫苗的分类249
第三节 疫苗举例252
一、新冠疫苗252
二、艾滋病疫苗256
三、肿瘤疫苗257
思考题258
参考文献 260
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